Erste internationale randomisierte Studie beim malignen progressiven Phäochromozytom und Paragangliom (First International Randomised Study in MAlignant Progressive Phaeochromocytoma and Paraganglioma; FIRST-MAPPP)

Maligne Phäochromozytome und Paragangliome (PPGL) sind sehr seltene Katecholamin-produzierende Tumore, die in Deutschland jährlich bei etwa 50 Patienten neu diagnostiziert werden. Bis heute gibt es keine effektive Standardtherapie und das mittlere 5-Jahres-Überleben der Patienten beträgt ca. 45%. Jüngere Forschungsergebnisse haben dazu geführt, dass die Gefäßneubildung in PPGLs als attraktives Therapieziel erkannt wurde. Hierzu passt auch, dass es erste Fallberichte über positive Verläufe mit dem Medikament Sunitinib gibt, das sich u.a. gegen die Gefäßneubildung im Tumor richtet. FIRST-MAPPP wird nun als erste randomisierte Studie beim malignen PPGL die Effektivität von Sunitinib in einer Placebo-kontrollierten Phase IIa/IIb Studie testen. Eingeschlossen werden Patienten mit metastasiertem und progressivem PPGL, die nicht vollständig operiert werden können. Der primäre Endpunkt ist das Progressions-freie Überleben. Alle 3 Monate wird eine Bildgebung durchgeführt, um das Ansprechen zu kontrollieren. Sekundäre Endpunkte sind Lebensqualität, die Tumoransprechrate und das Gesamtüberleben. In zwei Zwischenauswertungen werden die therapeutische Effektivität und die ausreichend Rekrutierung kontrolliert. Insgesamt werden je nach Ergebnis der Zwischenauswertungen zwischen 34 und 144 Patienten eingeschlossen. Um diese große Anzahl von Patienten zu erreichen wird die Studie an 5 deutschen und zusätzlich 10 weiteren europäischen Referenzzentren des ENSAT-Netzwerks durchgeführt werden.