ReDiMoAMD - Humane Organoidsystem-basierte Erforschung von Therapien für die Altersbedingte Makuladegeneration

Die Altersbedingte Makuladegeneration (AMD) verursacht Sehverlust aufgrund einer Degeneration von Photorezeptor-Nervenzellen in der Netzhaut, aber Therapien und Erkrankungsmodelle für die Forschung fehlen. Die Transplantation von Photorezeptor-Nervenzellen ist eine vielversprechende zukünftige Therapieoption, aber die klinische Translation stellt eine Herausforderung dar. Das Konsortium hat das Ziel, zwei verbundene Forschungslücken zu schließen: Pathologiemodelle der AMD und Therapieentwicklung. Ein humanes Netzhaut-Organoidmodell wurde entwickelt, das zelluläre und molekulare Charakteristika der äußeren Netzhautatrophie bei der AMD reproduziert. Dieses Modell eröffnet Therapietargets, welche die AMD möglicherweise verhindern und/oder die Transplantation von Photorezeptorzellen verbessert – da beide Ansätze durch gemeinsame oder interagierende Prozesse verbunden sind. Daher sind die Ziele des Konsortiums: (A) Die Erforschung von Erkrankungsmechanismen durch den Vergleich unseres AMD Modells im humanen und murinen System, (B) die Untersuchung der Funktion von Entzündungs- und Zellstoffwechselprozessen, und (C) die Optimierung der Transplantation von Photorezeptorzellen in unserem humanen Pathologiemodell. Um diese Ziele zu erreichen werden die Forschenden: 1. Die Plattform für die Transplantation von humanen Photorezeptorzellen in humane Netzhautorganoide weiter optimieren, 2. Pathomechanismen in dem humanen Pathologie-Organoidmodell erforschen, und 3. potentielle Regulationsmechanismen manipulieren, um die Pathogenese im Modell zu verhindern und die Integration von Photorezeptorzell-Transplantaten zu stimulieren. In Abhängigkeitder Erfolge werden wir die gewonnen Forschungsdaten für die Patentierung, Publikation, und ultimativ für die klinische Translation weiterverfolgen.