Verbundprojekt: Präklinische Weiterentwicklung des Arzneimittelkandidaten SOL101 zur Behandlung des Fragilen X-Syndroms (erblich bedingte Ursache kognitiver Beeinträchtigungen des Menschen); Teilprojekt: Identifizierung & Validierung von Biomarkern für einen therapiebegleitenden diagnostischen Wirksamkeitstest

Der von Sentinel Oncology entwickelte Arzneimittelwirkstoff SOL101, ein S6K1-Inhibitor, zeigt in ersten präklinischen Studien Aktivität zur Behandlung des mit kognitiven Behinderungen des Menschen assoziierten Fragilen X-Syndroms (FXS). Aufgabe der Firma NMI TT GmbH zur präklinischen Weiterentwicklung von SOL101 ist die Identifizierung und Validierung diagnostischer Protein-Biomarker, unter anderem durch die neuartige Protein-Profiling-Methode DigiWest. Diese Biomarker sollen als therapiebegleitende Diagnostik zur Quantifizierung der Behandlungswirksamkeit dienen. Derartige Tests werden in den USA bereits für die Zulassung neuer Medikamente verlangt. Um ein überzeugendes Datenpaket für die Lizensierung des Wirkstoffs sowie eines therapiebegleitenden diagnostischen Tests zu generieren, werden Daten sowohl aus humanen und Maus-Zellmodellen als auch aus In-Vivo-Maus-Modellen in einer detaillierten bioinformatorischen Untersuchung durch die Firma NMI TT GmbH akkumuliert und validiert.