Verbundprojekt: Inhaled Nanocarriers with Antisense Therapy for Lung Fibrosis (INAT) - Teilvorhaben: Generierung von geeigneten Antisense-Oligonucleotiden für die Therapie von Lungenfibrose

In Deutschland leiden schätzungsweise 50.000 Menschen an einer idiopathischen Lungenfibrose, einer chronischen und unheilbaren fibrotischen Erkrankung der Lunge. Europaweit erkranken jährlich ungefähr 30.000 Menschen daran. Die mittlere Überlebenszeit nach der Diagnose beträgt im Allgemeinen zwei bis fünf Jahre. Derzeit zugelassene Medikamente können nur das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen. Eine weitere Therapiemöglichkeit ist die Transplantation einer Lunge. Aufgrund dessen wird im Rahmen des Projekts INAT ein innovativer Therapieansatz erforscht. Ein neuartiger Wirkstoff, der in den Zellen der Lunge ein bestimmtes Gen hemmt, welches mit der Krankheit in Verbindung gebracht wird, soll gefunden und untersucht werden. Um den Wirkstoff gezielt in die Zellen transportieren zu können, wird gleichzeitig ein geeigneter Transporter gesucht. Die Transporthülle besteht in diesem Projekt aus Peptiden und dient auch als Schutz für den Wirkstoff, so dass dieser unbeschadet in die Zellen transferiert werden kann. Das Medikament soll durch die aktive Inhalation des Patienten direkt in die Lunge gelangen, wodurch sich zusätzliche Anforderungen an die Stabilität der Kombination aus Wirkstoff und Transporter ergeben. Mittels bioinformatischer Technologien werden von Secarna Pharmaceuticals Wirkstoffkandiaten (Antisense Oligonucleotide) designed und dann generiert, die gegen ein spezielles Target der Erkrankung wirksam sind und keine weitere Toxizität aufweisen. Bei Projekterfolg steht eine nicht-invasive Inhalationstherapie zur Behandlung von Lungenerkrankungen zur Verfügung, die einen bedeutenden Fortschritt gegenüber aktuellen Therapien darstellt.