Verbundprojekt: Inhaled Nanocarriers with Antisense Therapy for Lung Fibrosis (INAT) - Teilvorhaben: Präklinische Testung von Nanocarriern mit Antisense-Oligonukleotiden (Nano-ASO) hinsichtlich Biokinetik und Wirkung in der Lunge

In Deutschland leiden schätzungsweise 50.000 Menschen an einer Idiopathischen Lungenfibrose (IPF), einer chronischen und unheilbaren fibrotischen Erkrankung der Lunge. Die mittlere Überlebenszeit nach der Diagnose beträgt im Allgemeinen zwei bis fünf Jahre. Derzeit zugelassene Medikamente können nur das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen. Aufgrund dessen wird im Rahmen des Projekts INAT ein innovativer Therapieansatz erforscht. Ein neuartiger Wirkstoff, der in den Zellen der Lunge ein bestimmtes Gen hemmt, welches mit der Krankheit in Verbindung gebracht wird, soll gefunden und in Zell- und Tiermodellen der IPF auf seine Wirksamkeit und Sicherheit untersucht werden. Das Medikament soll durch die aktive Inhalation des Patienten direkt in die Lunge gelangen, wodurch sich zusätzliche Anforderungen an die Stabilität der Wirkstoff-Formulierung ergeben. Dafür wird ein geeigneter Transporter (Nanocarrier) gesucht, der aus bioabbaubaren Peptiden besteht, der den Wirkstoff nicht nur während der Aerosolisierung sondern auch gegen biologische Abbauprozesse schützt, so dass dieser unbeschadet in die Zellen transferiert werden kann. Im Konsortium von INAT werden alle hierfür notwendigen Voraussetzungen und Erfahrungen für die Synthese der einzelnen Komponenten, die Kombination derselben und die Überprüfung der Wirksamkeit und Sicherheit in Modellen der Lungenfibrose gebündelt. Bei Projekterfolg steht eine nicht-invasive Inhalationstherapie zur Behandlung von Lungenerkrankungen zur Verfügung, die einen bedeutenden Fortschritt gegenüber aktuellen Therapien darstellt. Außerdem könnte ein vielversprechender Wirkstoff auch bei fibrotischen Erkrankungen anderer Organe, wie zum Beispiel der Leber oder der Niere, wirksam sein.