NG4LeuKo - Untersuchung von Neuron-Glia-Wechselwirkungen bei Leukodystrophien unter Verwendung humaner iPSZ-basierter Modelle: Implikation für die Therapie

Ziel des Projektes ist, Genomeditierungsarbeiten zur Herstellung eines induziert pluripotenten Stammzell (iPSZ)-basierten Zellmodells für Morbus Canavan (Canavan Disease; CD) durchzuführen, eine der vier in diesem Forschungskonsortium untersuchten genetisch bedingten Leukodystrophien. Hierzu werden iPSZ-Linien etabliert, die eine Defizienz in dem für diese Erkrankung relevanten Enzym Aspartoacylase (ASPA) aufweisen. Diese iPSZ-Linien werden in definierte gliale und neuronale Zellpopulationen sowie neurale Sphäroide differenziert, deren Eigenschaften dann auf krankheitsbedingte Veränderungen untersucht werden, um so Krankheitsmechanismen insbesondere im Kontext von gestörten Neuron-Glia-Interaktionen aufzuklären.