E-Rare Verbund: Eine klinische Phase II Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Rho-Kinase-Inhibitors Fasudil als neue krankheitsmodifizierende Therapie bei der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS), Partner Göttingen

In der ROCK-ALS Studie soll untersucht werden, ob eine Behandlung mit dem Medikament Fasudil für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) eine sichere und effektive Behandlungsform darstellt. Die ALS geht mit einer raschen Degeneration von Motoneuronen einher und führt innerhalb weniger Jahre nach Diagnosestellung zum Tod. Fasudil ist ein Inhibitor der Rho-Kinase (ROCK), der bereits seit vielen Jahren in Japan und China für die Behandlung der Subarachnoidalblutung zugelassen ist. In Mausmodellen der ALS haben unabhängige Forschergruppen zeigen können, dass eine Behandlung mit Fasudil das Überleben verlängert und die motorischen Funktionen verbessert. Krankheitsmodifizierende Effekte erstrecken sich nicht nur auf die Motoneuronen, sondern auch auf die umgebenden Gliazellen und die Mikroglia. Auch in anderen Tiermodellen neurodegenerativer Erkrankungen wie Morbus Parkinson, M. Alzheimer oder Spinaler Muskelatrophie führte die Behandlung mit Fasudil zu ähnlich positiven Ergebnissen. Da Fasudil schon seit vielen Jahren als Medikament zugelassen ist und ein sehr günstiges Nebenwirkungsprofil besitzt, soll es nun erstmals bei Patienten mit einer ALS untersucht werden.