Verbundprojekt: Intraartikuläre Anwendung von nichtviraler mRNA Therapie für Arthrose Teilprojekt: Entwicklung von Messenger RNAs zur Transkripttherapie bei Arthrose

In dem europäischen Verbundprojekt soll eine neuartige, sichere und wirksame Messenger RNA-Transkripttherapie gegen Arthrose (OA) entwickelt werden. mRNA transportiert den genetischen Bauplan von Proteinen von der Erbinformation im Zellkern zu den Orten der Proteinbiosynthese im Zytoplasma. Durch die Verwendung biologisch abbaubarer injizierbarer Nanopartikelträger auf Polymerbasis soll in erkrankten Gelenken mRNA zur Wirkung gebracht werden, sodass von dort vorhandenen Zellen therapeutisch wirksame Proteine zur Heilung von Knorpel- und Sehnengewebe gebildet werden. Die Ethris GmbH ist auf die Entwicklung von mRNA Therapeutika spezialisiert und wird in ihrem Teilprojekt mRNAs herstellen und optimieren, welche für entzündungshemmende und die Geweberegeneration unterstützende Proteinfaktoren kodieren. Die Ethris GmbH wird die Projektpartner mit mRNAs für ihre Forschungstätigkeiten beliefern und wird ihre Fachkenntnisse zur Entwicklung der injizierbaren Nanopartikelträger beitragen. Das Teilprojekt der Ethris GmbH hat zwei Schwerpunkte: Erstens, den Herstellprozess von mRNA zu optimieren, sodass derzeitige Einschränkungen überwunden werden. Im Detail handelt es sich hierbei um eine PCR-basierte Methode zur Herstellung der DNA-Matrizen für die Herstellung von mRNA durch In-Vitro-Transkription. Zweitens wird Ethris eine Methodik zur Generierung von Bibliotheken von so genannten untranslatierten Regionen in der mRNA entwickeln, welche mRNAs lange Halbwertszeit und eine hohe Übersetzungsrate in therapeutische Proteine verleihen sollen. Auf diese Weise sollen letztendlich einerseits die Herstellkosten von mRNA Therapeutika gesenkt werden und andererseits die therapeutische Wirksamkeit bei minimaler Dosis optimiert werden.