TreatRB - Übersetzung von cGMP-Analoga in eine Behandlung für Retinitis pigmentosa, TP Protokoll für klinische Studien

Retinitis pigmentosa (RP) ist durch den Verlust der Zellen im Auge gekennzeichnet, die auf Licht reagieren, den sog. Photorezeptoren. Bis heute sind Veränderungen in mehr als 90 verschiedenen Genen bekannt, die unterschiedliche Formen der RP auslösen können. Obwohl sie einzeln selten sind, stellen sie zusammen eine Hauptursache für Sehverlust und Blindheit in der erwerbsfähigen Bevölkerung dar. Es existieren bisher keine heilenden Therapiemöglichkeiten. Ziel des Verbundes "TreatRP" ist es daher, eine neue Therapieoption für RP näher zu charakterisieren und weiterzuentwickeln, um klinische Studien zu ermöglichen. Große Mengen des Moleküls cyclisches Guanosin-3'-5'-monophosphat (cGMP) in Photorezeptoren können deren Zelltod und folglich Blindheit verursachen. Dieser Prozess soll durch die Hemmung von cGMP unterbunden und somit RP verhindern. Dieser vielversprechende Ansatz wird nun pharmazeutisch verbessert, so dass die klinische Anwendung ermöglicht wird. Dies umfasst auch die Untersuchung der Ziele in Photorezeptoren des neuen Arzneimittels sowie seiner möglichen Toxizität und schließlich die Entwicklung des Protokolls für klinische Studien. Dadurch sollen neue innovative Therapiekonzepte entstehen.