Der "Plan national Maladies rares 2011 - 2014" hat zum Ziel, die Behandlungsqualität der Patienten zu verbessern, die einschlägige Forschung weiterzuentwickeln und die europäische und internationale Zusammenarbeit zu vertiefen. Ein "comité de suivi et de prospective", das die Durchführung ständig begleiten soll, wird eingerichtet.
Drei Millionen Franzosen sind von einer seltenen Krankheit betroffen; bisher sind 7000 seltene Krankheiten erfasst davon 80 % genetischen Ursprungs. Der "Plan 2011 - 2014" soll die von Frankreich für sich in Anspruch genommene europäische Spitzenstellung, die es mit dem "Plan 2005 -2008" erlangt habe, festigen.
Zwischen 2002 und 2008 haben sich die für seltene Krankheiten zur Verfügung stehenden Mittel vervierfacht; 250 Projekte in den Bereichen Molekulargenetik, Physiopathologie, vorklinische Behandlung und klinische Forschung wurden mit 77 Millionen Euro gefördert (ANR und "Programme Hospitalier de Recherche Clinique"). 131 Referenzzentren, in den hochspezialisierte Teams zusammengeführt wurden, sind zugelassen und 501 Behandlungszentren geschaffen worden; die Referenzzentren sollen den Zugang zu einer nach standardisierten Kriterien durchgeführten Diagnose verbessern, die Behandlungszentren in möglichster Nähe zu den Patienten ermöglichen.
Mit Hilfe des Internetportals "Orphanet" wurde der Informationsstand des medizinischen Personals, der Patienten und des Publikums auf europäischer Ebene verbessert ("documentation et information".)
Über "Orphanet" hinausgehend stellt die Entwicklung einer den seltenen Krankheiten gewidmeten nationalen Datenbank - so die Ministerinnen - einer der Kernpunkte des "Plans 2011 - 2014" dar.
Die Gründung einer Stiftung, deren Arbeit u.a. durch eine Zuwendung des Forschungsministeriums in Höhe von 1 Million Euro ("Programmes de séquencage") unterstützt wird, ist das Ergebnis einer Mobilisierung der Gesamtheit der staatlichen Akteure (u.a. INSERM, CNRS, CHU, Universitäten), der einschlägigen Industrie und der im Bereich "Seltene Krankheiten" tätigen Vereinigungen. Sie soll es ermöglichen, die gemeinsamen strategischen Achsen betreffend die Biotherapien, innovative Behandlungsmethoden und pharmakologische Lösungsansätze zu definieren.
Die Finanzierung wissenschaftlicher Projekte durch die ANR (jährlich mindestens 10 Millionen Euro) wird fortgesetzt; auch fließen Mittel aus dem "Plan Zukunftsinvestitionen" (projet de cohorte RaDiCo) ein.
Gesundheitspolitisch verfolgt der "Plan 2011 - 2014" das Ziel, die seltenen Krankheiten in gleicher Weise wie die anderen chronischen Krankheiten zu behandeln. Auch sei es ein Anliegen, das mit dem "Plan 2011 - 2014" verfolgt werde, den Familienangehörigen der Kranken und den sich um sie bemühenden Personen, eine Hilfestellung zuteil werden zu lassen.
Valérie Pécresse und Nora Berra teilten sich am 28.2.2011 bei der Präsentation des "Plans 2011 - 2014" dessen jeweils für ihr Ressort spezifischen Passagen: Stand und Entwicklungslinien der Forschung (Pécresse), gesundheitspolitische Zielsetzungen des Plans (Berra). Von beiden wurde die wichtige Rolle der einschlägigen Vereinigungen in Vorbereitung des Plans und die erfolgreiche internationale Zusammenarbeit insbesondere auf europäischer Ebene (u.a. Sachverständigenkomitee EUCERD, das im Dezember 2010 erstmals zusammentrat; ECRIN; BBMRI; ERA-NET E-Rare 2), sehr positiv gewürdigt; sie soll weiter ausgebaut werden.
Die Ansprachen der beiden Ministerinnen, der dem "Plan 2011 - 2014" zugrundeliegende 56 Seiten umfassende Bericht von Professor Gilles Tchernia sowie ein 16 Seiten umfassendes Pressedossier können unter der oben angegebenen Internetadresse abgerufen werden.
