ERARE-Verbund: Modulation des Neuregulin-1 Signalweges als eine effektive Therapiestrategie für die hereditäre Charcot-Marie-Tooth Neuropathie

Das vorliegende Projekt befasst sich mit der Rolle des Neuregulin-1 Signalweges als vielversprechenden neuen Ansatz für die Behandlung erblicher Neuropathien. Diese Charcot-Marie-Tooth Erkrankungen bilden eine Gruppe von Neuropathien, welche durch unterschiedliche genetische Defekte zu Stande kommen. Die demyelinisierenden Formen sind durch Veränderungen der Myelindicke (Hypo- oder Hypermyelinisierung) gekennzeichnet. Neuregulin-1 reguliert die Myelindicke im peripheren Nervensystem und wir konnten in Vorarbeiten zeigen, dass eine Modulation des Neuregulin-1 Signalweges die Charcot-Marie Tooth Erkrankung verbessern kann. Im Rahmen des vorliegenden Antrages sollen diese Vorergebnisse weiter untersucht werden, mit dem Ziel einer langfristigen Translation auf betroffene Patienten. Eine ausführliche Vorhabensbeschreibung findet sich in einem separaten Dokument. siehe separate Anlage mit ausführlichem Arbeitplan