TreatRB - Übersetzung von cGMP-Analoga in eine Behandlung für Retinitis pigmentosa, TP Pharmakokinetik, Toxikologie und Biomarker

Retinitis pigmentosa (RP) ist durch den Verlust der Zellen im Auge gekennzeichnet, die auf Licht reagieren, den sog. Photorezeptoren. Bis heute sind Veränderungen in mehr als 90 verschiedenen Genen bekannt, die unterschiedliche Formen der RP auslösen können. Obwohl sie einzeln selten sind, stellen sie zusammen eine Hauptursache für Sehverlust und Blindheit in der erwerbsfähigen Bevölkerung dar. Es existieren bisher keine heilenden Therapiemöglichkeiten. Ziel des Verbundes "TreatRP" ist es daher, eine neue Therapieoption für RP näher zu charakterisieren und weiterzuentwickeln, um klinische Studien zu ermöglichen. Tatsächlich wird RP häufig durch große Mengen des Moleküls cyclisches Guanosin-3'-5'-monophosphat (cGMP) in Photorezeptoren verursacht. Dieser Prozess soll durch die Hemmung von cGMP unterbunden werden und somit RP verhindern. Dieser vielversprechende Ansatz wird nun pharmazeutisch verbessert, so dass die klinische Anwendung ermöglicht wird. Dies umfasst auch die Untersuchung der Wirkorte des neuen Arzneimittels in Photorezeptoren sowie seiner möglichen Toxizität und schließlich die Entwicklung eines Protokolls für klinische Studien. Dadurch sollen neue innovative Therapiekonzepte entstehen.