Verbundprojekt: Entwicklung und Herstellung biologischer Schrittmacher Adenovirus Vektoren; Teilprojekt: Entwicklung und Produktion von Adenovirus-Vektoren für kurzzeitig wirkende, biologische Herzschrittmacher

Gegenstand des Vorhabens ist die Entwicklung einer lokalen Gentherapie mittels viraler Vektoren zur Induktion und Regeneration der kardialen Schrittmacherfunktion. Hierbei ist SIRION für die Entwicklung und Herstellung von transient wirkenden Gentransfervektoren für die lokale Expression von therapeutischen Genen im Herzen zuständig. Dieser neue Therapieansatz soll zur Neubildung oder Regeneration taktgebender Zellen (biologische Herzschrittmacher) führen. In einem ersten Schritt werden geeignete Gentransfervektoren identifiziert und hierfür Experimente mit humanen Herzzellen durchgeführt. SIRION wird seine Vektorexpertise einbringen und Gentransfervektoren basierend auf dem muskelspezifischen Adenovirustyp 19a/64 entwickeln. Auch andere Vektoren basierend auf den nicht-immunogenen Adeno-Assoziierten Vektoren (AAV) und lentivirale Vektoren werden im Projekt evaluiert. Für den stabilen Gentransfer wird SIRION seine LentiBOOST-Technologie einsetzen, mit deren Hilfe sich die Effizienz des lentiviralen Gentransfers erheblich steigern lässt.