Änderung der Richtlinie zur Förderung von klinischer Forschung für die neue Anwendung von bereits bekannten Arzneimitteln (Repositionierung) bei Seltenen Erkrankungen vom 22.12.2015.
Die Richtlinie zur Förderung von klinischer Forschung für die neue Anwendung von bereits bekannten Arzneimitteln (Repositionierung) bei Seltenen Erkrankungen vom 22. Dezember 2015 (BAnz AT 14.01.2016 B2) wird wie folgt geändert:
1. In Nummer 1.1 werden im 5. Absatz folgende Organisationen hinzugefügt:
- die Research Foundation – Flanders (FWO), Belgien;
- die Executive Agency for Higher Education, Research, Development and Innovation Funding (UEFISCDI), Rumänien;
2. In Nummer 4 wird im 4. Absatz bei der Aufzählung der teilnehmenden osteuropäischen Staaten "Rumänien" hinzugefügt.
Berlin, den 2. Februar 2016
Bundesministerium für Bildung und Forschung
Im Auftrag
Dr. R. Loskill
1 Zuwendungszweck, Rechtsgrundlage
1.1 Zuwendungszweck
Es gibt mindestens 6 000 bis 7 000 seltene Erkrankungen, wobei der größte Teil davon einen genetischen Ursprung hat. Obwohl jede einzelne seltene Erkrankung nur wenige Menschen betrifft, leiden in Europa insgesamt mindestens 26 bis 30 Millionen Menschen an diesen Krankheiten. Ferner sind seltene Erkrankungen für das Gesundheitssystem eine besondere Herausforderung, da sie in vielen Fällen zu einer signifikanten Verminderung der Lebenserwartung führen und meist einen chronischen Verlauf mit großem Einfluss auf die Lebensqualität haben.
Deshalb sind dringend weitere Forschungsanstrengungen im Bereich der seltenen Erkrankungen nötig, um bessere Kenntnisse zur Prävention, Diagnose und Behandlung zu erlangen. Die Forschung in diesem Bereich wird dadurch erschwert, dass auf ganz unterschiedlichen Ebenen Ressourcen fehlen: (1) Zu jeder einzelnen Krankheit forschen vergleichsweise wenige Wissenschaftler, (2) die wenigen Patientinnen und Patienten sind räumlich weit verteilt, was die Zusammenführung in aussagekräftigen Kohortenstudien erschwert, (3) existierende Datenbanken und Materialsammlungen haben einen begrenzten Umfang, sind kaum standardisiert und für die wissenschaftliche Fachöffentlichkeit nur schwer zugänglich, (4) die betreffenden Krankheitsbilder haben einen oft sehr komplexen klinischen Phänotyp, weshalb ihre Behandlung und Erforschung interdisziplinäre Ansätze erfordert.
Wegen der jeweils kleinen Zahl von Patientinnen und Patienten, die von einer einzelnen seltenen Krankheit betroffen sind, sowie der zersplitterten Forschungslandschaft ist das Gebiet der seltenen Erkrankungen eines der Forschungsfelder, die von einer internationalen, koordinierten Zusammenarbeit besonders profitieren können.
Aus diesem Grund wurde das ERA-NET "E-Rare" (www.e-rare.eu) gegründet, das die Forschungsaktivitäten der beteiligten europäischen Länder im Bereich der seltenen Krankheiten koordinieren soll. Dessen Aktivitäten werden nun in einer dritten Phase „E-Rare-3“ (2014 bis 2019) weitergeführt.
Im Rahmen von E-Rare-3 haben sich die folgenden Organisationen zusammengeschlossen, um eine gemeinsame Maßnahme zur Förderung multinationaler kooperativer Forschungsprojekte im Bereich seltener Erkrankungen durchzuführen:
- das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Deutschland;
- die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG), Deutschland;
- die Österreichische Forschungsförderungsgesellschaft, Österreich;
- der Wissenschaftsfonds, Österreich;
- die Canadian Institutes of Health Research – Institute of Genetics (CIHR-IG), Kanada;
- der Fonds de recherche du Québec-Santé (FRQS), Québec (Kanada);
- die French National Research Agency (ANR), Frankreich;
- die Direction Générale de l’Offre de Soins (DGOS), Frankreich;
- das National Research, Development and Innovation Office (NKFIH), Ungarn;
- das Chief Scientist Office of the Ministry of Health (CSO/MOH), Israel;
- das Italian Ministry of Health (MoH), Italien;
- die State Education Development Agency (Valsts izglītības attīstības aģentūra VIAA), Lettland;
- das Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR), Polen;
- die Foundation for Science and Technology (FCT), Portugal;
- das National Institute of Health Carlos III (ISCIII), Spanien;
- die Swiss National Science Foundation (SNSF), Schweiz;
- das Scientific and Technological Research Council of Turkey (TÜBITAK), Türkei.
Mit der vorliegenden Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, sich ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch gemeinsame kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte in der Therapieentwicklung für seltene Krankheiten realisiert werden, die aus den oben genannten Gründen allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen sind. Das BMBF ergänzt damit die innerhalb des Rahmenprogramms Gesundheitsforschung der Bundesregierung (http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/_media/Gesundheitsforschungsprogramm.pdf) laufende Förderung von Verbünden für seltene Erkrankungen.
Für die vorliegende Fördermaßnahme wurde von den beteiligten Förderorganisationen ein gemeinsamer englischsprachiger Bekanntmachungstext herausgegeben, der unter http://www.e-rare.eu/ eingesehen werden kann. Er bildet die inhaltliche Grundlage der vorliegenden Bekanntmachung. Es wird dringend empfohlen, den englischsprachigen Bekanntmachungstext im Sinne einer zielführenden internationalen Konzeption von Anträgen für Forschungskooperationen zu beachten.
Die Bekanntmachung wird zeitgleich von allen Partnern in den jeweiligen Ländern veröffentlicht. Für die eigentliche Umsetzung der nationalen Projekte gelten die jeweiligen nationalen Richtlinien.
1.2 Rechtsgrundlage
Der Bund gewährt die Zuwendungen nach Maßgabe dieser Richtlinie, der §§ 23 und 44 der Bundeshaushaltsordnung (BHO) und den dazu erlassenen Verwaltungsvorschriften sowie der "Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Ausgabenbasis (AZA)" und/oder der "Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Kostenbasis (AZK)" des BMBF. Ein Rechtsanspruch auf Gewährung einer Zuwendung besteht nicht. Die Bewilligungsbehörde entscheidet nach pflichtgemäßem Ermessen im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel.
Diese Förderrichtlinien gelten in Verbindung mit dem Rahmenprogramm Gesundheitsforschung, siehe http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/_media/Gesundheitsforschungsprogramm.pdf.
Die Förderung nach dieser Richtlinie erfüllt die Voraussetzungen der Verordnung (EU) Nr.651/2014 der EU-Kommission vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union („Allgemeine Gruppenfreistellungsverordnung" – AGVO) (ABl. L 187 vom 26.6.2014, S. 1) und ist demnach im Sinne von Artikel 107 Absatz 3 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union mit dem Binnenmarkt vereinbar und von der Anmeldepflicht nach Artikel 108 Absatz 3 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union freigestellt.
Gemäß Artikel 1 Nummer 4 Buchstabe a und b AGVO werden Unternehmen, die einer Rückforderungsanordnung aufgrund einer früheren Kommissionsentscheidung zur Feststellung der Rechtswidrigkeit und Unvereinbarkeit einer Beihilfe mit dem Binnenmarkt keine Folge geleistet haben, von der Förderung ausgeschlossen.
2 Gegenstand der Förderung
Innerhalb dieser Fördermaßnahme wird eine begrenzte Anzahl kooperativer und interdisziplinärer Forschungsprojekte mit klinischer Relevanz gefördert, von denen ein wichtiger Beitrag für eine Verbesserung von Prävention, Diagnose und Therapie seltener Krankheiten erwartet werden kann und die einen klaren translationalen Ansatz verfolgen.
Das spezifische Ziel dieser Ausschreibung ist es, klinische und präklinische Pilot-Studien für die mögliche Anwendung von bereits existierenden Arzneimitteln bei Seltenen Erkrankungen zu fördern. Diese Arzneimittel sollen entweder schon zugelassen sein oder ihre klinische Sicherheit sollte bereits hinreichend nachgewiesen worden sein.
Zwei Arten von Pilot-Studien können gefördert werden:
Typ A: Präklinische Studien in einem Krankheitsmodell zur Bestätigung der Zielwirkung und – bei Bedarf (zum Beispiel im Fall von pädiatrischen Indikationen, bei denen juvenile tierexperimentelle Studien gerechtfertigt sein könnten) − zur Durchführung von zusätzlichen Toxizitätstests. Die Höchstdauer für die Durchführung der präklinischen Studien beträgt ein Jahr. Bei positivem Ergebnis folgt darauf eine Phase 1b- oder Phase 2a-klinische Studie zu Beginn des zweiten Projektjahrs, die für zwei weitere Jahre gefördert werden kann.
Für diese Bekanntmachung werden Phase 1b- und Phase 2a-Studien wie folgt definiert: Phase 1b-Studien werden in der Regel in der Zielpatientenpopulation durchgeführt, um die Machbarkeit zu etablieren (z. B. Zielwirkung, Pharmakodynamik/Pharmakokinetik, Anfangsdosierung des Arzneimittels), bevor eine Phase 2a-Studie durchgeführt wird. Phase 2a-klinische Studien liefern Daten über das Verhältnis von Dosierung und Wirkung für den jeweiligen Verwendungszweck (einschließlich Studien über die Auswirkungen der Dosierung auf die Sicherheit und auf Biomarker sowie Pilot-Studien).
Typ B: Phase 2-Studien, die zeigen sollen, dass das Arzneimittel die beabsichtigte Wirkung zeigt und das Potenzial hat, die gewünschten klinischen Ergebnisse in der vorgesehenen Patientenpopulation zu erreichen. Diese Studien können für einen Zeitraum von bis zu drei Jahren gefördert werden.
Pilot-Studien können z. B. umfassen:
Nutzung des Arzneimittels als alleinige Intervention oder Nutzung des Arzneimittels als Begleitintervention (wenn es keine Hinweise auf Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln bei der eingesetzten Standardbehandlung gibt).
Es ist verpflichtend, dass es zuverlässige bereits vorliegende Daten zur Sicherheit des Arzneimittels gibt (z. B. aus der Zulassung für eine andere therapeutische Indikation, Off-Label-Gebrauch oder der erfolgreichen Entwicklung bis zur Phase 2 für eine andere Indikation).
Bitte beachten Sie, dass außerdem die meisten der folgenden Kriterien erfüllt sein sollten:
- bestehende Kenntnisse des Krankheitsverlaufs der Seltenen Erkrankung(en);
- Vorhandensein eines qualitätsgesicherten Patientenregisters oder einer qualitätsgesicherten Datenbank;
- Nachweis des medizinischen Bedarfs;
- Definition von Strategien, um die Rekrutierung der Patientinnen und Patienten für die vorgeschlagene neue Verwendung des Arzneimittels zu optimieren.
Bitte beachten Sie die folgenden Empfehlungen:
- Es wird empfohlen, dass die Projekte vom Typ B bereits begonnen haben, Scientific Advice oder Protocol Assistance von der EMA (http://www.ema.europa.eu/ema/) einzuholen. Falls notwendig sollten die Projekte außerdem die Gewährung des Orphan Drug-Status bei der EMA beantragt haben.
- Innovative therapeutische Ansätze mit potenziellem Einsatz in einer Gruppe von mehreren Krankheiten werden als besonders nützlich angesehen.
- Die Projekte sollen Patientenvertreterinnen und Patientenvertreter insbesondere bei der Gestaltung der Studien und der Auswahl der Endpunkte einbeziehen.
- Die Projekte sollen bereits einen Unternehmenspartner identifiziert haben, um das Arzneimittel zur Zulassung zu bringen, oder im Laufe des Projektes darauf hinarbeiten, einen solchen Partner miteinzubeziehen.
Die Bekanntmachung richtet sich an klinische und experimentelle Arbeitsgruppen aus universitären und außeruniversitären Forschungseinrichtungen und/oder industrielle Partner, die in der Regel in Verbünden zusammenarbeiten.
Von der Kooperation wird ein Synergieeffekt erwartet. Daher muss aus den Projektanträgen der zusätzliche Nutzen der transnationalen Zusammenarbeit klar hervorgehen (z. B. die Zusammenführung eines ausreichend großen Patientenkollektivs bzw. einer ausreichenden Menge biologischen Materials, die gemeinsame Nutzung von Ressourcen wie Datenbanken, Krankheitsmodellen, Diagnoseinstrumenten und Know-how bzw. innovativer Technologien sowie die europaweite Harmonisierung von Daten). Projekte, die die Notwendigkeit zur Kooperation nicht erkennen lassen, können nicht berücksichtigt werden.
Zudem sollen die Studien die potenzielle Wirksamkeit der vorgeschlagenen Interventionen und die möglichen gesundheitlichen Auswirkungen eindeutig adressieren.
Gemeinsame Forschungsprojekte sollen auf eine Gruppe seltener Erkrankungen bzw. auf eine einzelne seltene Krankheit fokussiert sein. Hierfür wird die europäische Definition zugrunde gelegt, nach der eine seltene Erkrankung nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen in der Bevölkerung betrifft.
Nicht gefördert werden:
- Entwicklung neuer Krankheitsmodelle;
- Entdeckung und frühe Entwicklung neuer Arzneistoffe;
- Machbarkeitsstudien von Geräten;
- Studien zu chirurgischen Therapien sowie zu Strahlen-, Verhaltens- oder Rehabilitationstherapien;
- Studien zu neuartigen Therapien (Gentherapie, Zelltherapie);
- Studien zu seltenen Infektionskrankheiten, seltenen Krebsarten und seltenen unerwünschten Arzneimittelwirkungen oder sekundären Ereignissen bei der Behandlungen von häufigen Erkrankungen;
- individuelle Heilversuche.
Es wird empfohlen, bestehende europäische Forschungsinfrastrukturen im Bereich der Lebenswissenschaften zu nutzen, wenn dies für das Projekt sinnvoll möglich ist. Folgende europäische Forschungsinfrastrukturen wurden als potenziell nützlich für diese Art von Studie identifiziert:
- Biobanking and Biomolecular Resources Research Infrastructure (BBMRI) – http://bbmri-eric.eu/about;
- European Advanced Translational Infrastructure in Medicine (EATRIS) – http://www.eatris.eu/;
- The European Clinical Research Infrastructures Network (ECRIN) – http://www.ecrin.org/;
- The European Life Sciences Infrastructure for Biological Information (ELIXIR) – http://www.elixir-europe.org/;
- European Infrastructure of Open Screening Platform for Chemical Biology (EU-OPENSCREEN) – http://www.eu-openscreen.eu/;
- European Infrastructure for Phenotyping, Archiving and Distribution of Mouse Models (INFRAFRONTIER) – https://www.infrafrontier.eu/.
Die Ziele der Bekanntmachung befinden sich in Übereinstimmung mit den Zielen des "International Rare Diseases Research Consortiums" (IRDiRC). Mehr Informationen dazu finden sich unter: http://www.irdirc.org/.
Geschlechts- und altersspezifische Aspekte sollen bei den Projekten in angemessener Weise berücksichtigt werden. Damit gewährleistet wird, dass die Bedürfnisse der Patientinnen und Patienten angemessen berücksichtigt werden, sind sie oder ihre Vertretungen bei allen Projekten in geeigneter Weise zu beteiligen.
Da der Zugang zu wissenschaftlichen Erkenntnissen und Daten eine Grundvoraussetzung für Forschung, Entwicklung und Innovation ist, unterstützt das BMBF die Open-Access-Veröffentlichung von Forschungsergebnissen. Forschungsergebnisse, die im Rahmen dieser Förderrichtlinie entstehen, sollen deshalb nach Möglichkeit (auch) digital und für Nutzer entgeltfrei über das Internet zugänglich gemacht werden.
3 Zuwendungsempfänger
Antragsberechtigt sind deutsche, staatliche und nicht-staatliche Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft mit FuE-Kapazität (FuE = Forschung und Entwicklung) in Deutschland, wie z. B. kleine und mittlere Unternehmen (KMU; die Definition für KMU der Europäischen Gemeinschaft ist unter dem Link http://ec.europa.eu/growth/smes/business-friendly-environment/sme-definition/index_en.htm einzusehen).
Forschungseinrichtungen, die von Bund und/oder Ländern grundfinanziert werden, kann neben ihrer institutionellen Förderung nur unter bestimmten Voraussetzungen eine Projektförderung für ihre zusätzlichen projektbedingten Ausgaben beziehungsweise Kosten bewilligt werden.
4 Zuwendungsvoraussetzungen
Von den transnationalen kooperativen Forschungsprojekten wird ein großer Einfluss auf den wissenschaftlichen Fortschritt bzw. die Krankenversorgung im Bereich der seltenen Krankheiten erwartet.
Die Antragstellenden müssen durch einschlägige wissenschaftliche Vorarbeiten ausgewiesen sein und eine hohe Bereitschaft zur Zusammenarbeit einschließlich Austausch von Methoden und Materialien mitbringen. Die zur Bearbeitung der Forschungsfragen notwendige „kritische Masse“ an Kompetenzen und Ressourcen muss vorhanden sein. Die Prüfung der Einbeziehung von industriellen Partnern zur gemeinsamen Nutzung von Ressourcen, Fähigkeiten und Kenntnissen ist erwünscht, um eine effiziente Übertragung der präklinischen Ergebnisse in klinischen Nutzen zu gewährleisten. Die Einbeziehung gegebenenfalls vorhandener einschlägiger Patientenorganisationen wird ausdrücklich befürwortet. Es wird eine gemeinschaftliche Bewerbung der deutschen und internationalen Partner vorausgesetzt.
Die Zahl der teilnehmenden Arbeitsgruppen sollte den Zielen des Antrags angemessen und hinsichtlich der Verteilung auf die verschiedenen teilnehmenden Länder ausbalanciert sein. Zur Bearbeitung der Projekte sollen sich Teams bilden, die sich aus mindestens drei bis maximal sechs antragsberechtigten Forschungsgruppen aus mindestens drei der teilnehmenden Länder zusammensetzen. Allerdings können nicht mehr als zwei antragsberechtigte Arbeitsgruppen aus einem Land an einem transnationalen Projekt teilnehmen. Um die erforderlichen Patientenzahlen für die vorgeschlagene Studie zu rekrutieren, muss ein Konsortium eventuell mit anderen Rekrutierungszentren zusammenarbeiten. Wenn die einzige Rolle dieser Zentren die Bereitstellung von Patienten-Daten und/oder -proben für die Studie darstellt, werden sie nicht als Partner des Konsortiums gezählt, sondern können auf andere Weise integriert werden, z. B. über Kooperationsverträge oder Unteraufträge.
Die Einbeziehung von Partnern aus den teilnehmenden osteuropäischen Staaten (Ungarn, Lettland, Polen und Türkei) wird befürwortet. Bei Einbeziehung solcher Partner kann die maximale Anzahl der Partner auf acht erhöht werden.
Darüber hinaus können wissenschaftliche Arbeitsgruppen, die keine Förderung beantragen oder aus Nicht-Teilnehmerländern stammen, gegebenenfalls an einem kooperativen Forschungsprojekt teilnehmen, sofern die Finanzierung ihrer Teilnahme anderweitig gesichert ist. Dazu ist im Antrag darzulegen, ob diese Finanzierung bereits gesichert ist oder wie sie bis zum geplanten Beginn des gemeinsamen Projektes gesichert werden soll. Allerdings ist deren Anzahl auf maximal zwei beschränkt. Die betreffenden Arbeitsgruppen müssen über die Projektkoordinatorin bzw. den Projektkoordinator den Nachweis der entsprechenden finanziellen Ressourcen vor der endgültigen Förderentscheidung vorlegen (bis spätestens zum 1. Oktober 2016). Die Projektkoordination muss in jedem Fall dazu berechtigt sein, von einer der teilnehmenden Förderorganisationen gefördert zu werden.
Für das gemeinschaftlich beantragte Projekt muss eine Projektkoordinatorin bzw. ein Projektkoordinator benannt werden, die bzw. der das Konsortium nach außen hin repräsentiert, für die Kommunikation mit dem E-Rare-Sekretariat für die gemeinsame Bekanntmachung und für das interne Management des Konsortiums verantwortlich ist. Dies beinhaltet beispielsweise die Abfassung von Berichten, Controlling, Öffentlichkeitsarbeit und das Management von Intellectual Property Rights. Ansprechpartner für die jeweilige nationale Förderorganisation sind die Projektleiterinnen und Projektleiter, die aus dem jeweiligen Land kommen.
Die Projektpartner müssen bis spätestens sechs Monate nach Förderbeginn des gemeinsamen Forschungsprojektes eine Kooperationsvereinbarung zwischen allen Projektpartnern abschließen. Entsprechende Informationen können über die Webseite von E-Rare unter „Information for applicants on cooperation agreements“ abgerufen werden. Auf Wunsch muss die Kooperationsvereinbarung, zusammen mit den jeweiligen einschlägigen Informationen, den jeweiligen nationalen Förderorganisationen zugänglich gemacht werden. Darüber hinaus muss in einigen Ländern die Kooperationsvereinbarung bereits vor dem Beginn des Forschungsprojektes abgeschlossen sein. Erläuterungen dazu finden sich in den länderspezifischen Informationen im Leitfaden für Antragstellende.
Es wird erwartet, dass die Projektpartner den IRDiRC-Grundsätzen und -Richtlinien folgen, und sich an den IRDiRC-Arbeitsgruppen beteiligen. Mehr Informationen dazu finden sich unter: http://www.irdirc.org/.
Zuwendungsempfänger sind verpflichtet, sich an möglichen evaluierenden Maßnahmen zu beteiligen und Informationen für die Bewertung des Erfolgs der Fördermaßnahme bereitzustellen.
Die durch internationale Standards (z. B. Deklaration von Helsinki, ICH-Leitlinie zur Guten Klinischen Praxis (ICH-GCP), EU-Richtlinie 2005/28/EG, EU-Verordnung Nr. 536/2014, CONSORT-Statement, STARD, ARRIVE) vorgegebenen Maßstäbe sind bei den Projektskizzen zu berücksichtigen.
Antragstellende sollen sich – auch im eigenen Interesse – im Umfeld des national beabsichtigten Vorhabens mit dem EU-Rahmenprogramm für Forschung und Innovation vertraut machen. Sie sollen prüfen, ob das beabsichtigte Vorhaben spezifische europäische Komponenten aufweist und damit eine ausschließliche EU-Förderung möglich ist. Weiterhin ist zu prüfen, inwieweit im Umfeld des national beabsichtigten Vorhabens ergänzend ein Förderantrag bei der EU gestellt werden kann. Das Ergebnis der Prüfungen soll im nationalen Förderantrag kurz dargestellt werden.
Informationen zur EU-Förderung können auch unter http://www.nks-lebenswissenschaften.de abgerufen werden.
5 Art, Umfang und Höhe der Zuwendung
Die Zuwendungen an die deutschen Partner können im Wege der Projektförderung als nicht rückzahlbare Zuschüsse gewährt werden.
Forschungskonsortien können in der Regel für einen Zeitraum von bis zu drei Jahren gefördert werden.
Zuwendungsfähig für Antragstellende außerhalb der gewerblichen Wirtschaft ist der vorhabenbedingte Mehraufwand, wie Personal-, Sach- und Reisemittel sowie in begründeten Ausnahmefällen projektbezogene Investitionen, die nicht der Grundausstattung des oder der Antragstellenden zuzurechnen sind.
Außerdem zuwendungsfähig sind patientenbezogene Aufwandsentschädigungen für die Prüfzentren (Personal- und Sachmittel), Patientenversicherung und Patientenwegeversicherung, Registrierung der klinischen Studie, Qualitätssicherung der klinischen Studie (z. B. Monitoring), Reisen für Studienpersonal und Patientinnen/Patienten sowie Reisen und Aufwandsentschädigungen für Mitglieder des Datenüberwachungskomitees. Die Notwendigkeit der beantragten Mittel muss sich aus dem Antrag herleiten lassen. Ausgaben für die Einholung von Ethikvoten an Hochschulen werden der Grundausstattung zugerechnet und können nicht gefördert werden. Ausgaben für Publikationsgebühren, die für die Open-Access-Publikation des Studienprotokolls und der Ergebnisse des Vorhabens während der Laufzeit des Vorhabens entstehen, können grundsätzlich erstattet werden.
Die Bemessung der jeweiligen Förderquote muss die AGVO berücksichtigen. Die AGVO lässt für KMU differenzierte Aufschläge zu, die gegebenenfalls zu einer höheren Förderquote führen können.
Bemessungsgrundlage für Hochschulen, Forschungs- und Wissenschaftseinrichtungen und vergleichbare Institutionen sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Ausgaben (bei Helmholtz-Zentren und der Fraunhofer-Gesellschaft die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten), die individuell bis zu 100 % gefördert werden können.
Bei Forschungsvorhaben an Hochschulen wird zusätzlich zu den zuwendungsfähigen Ausgaben eine Projektpauschale in Höhe von 20 % gewährt.
6 Sonstige Zuwendungsbestimmungen
Bestandteil eines Zuwendungsbescheides auf Ausgabenbasis werden die Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen zur Projektförderung (ANBest-P) und die Besonderen Nebenbestimmungen für Zuwendungen des BMBF zur Projektförderung auf Ausgabenbasis (BNBest-BMBF98), sowie zusätzlich die Besonderen Nebenbestimmungen für den Abruf von Zuwendungen im mittelbaren Abrufverfahren im Geschäftsbereich des BMBF (BNBest-mittelbarer Abruf-BMBF), sofern die Zuwendungsmittel im sogenannten Abrufverfahren bereitgestellt werden.
Bestandteil eines Zuwendungsbescheides auf Kostenbasis werden grundsätzlich die Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Kostenbasis des BMBF an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft für FuE-Vorhaben (NKBF98).
7 Verfahren
7.1 Einschaltung eines Projektträgers, Antragsunterlagen, sonstige Unterlagen und Nutzung des elektronischen Antragssystems
Mit der Abwicklung der Fördermaßnahme hat das BMBF derzeit folgenden Projektträger (PT) beauftragt:
DLR Projektträger
– Gesundheitsforschung –
Heinrich-Konen-Straße 1
53227 Bonn
Telefon: 02 28/38 21-12 10
Telefax: 02 28/38 21-12 57
Internet: www.gesundheitsforschung-bmbf.de
Soweit sich hierzu Änderungen ergeben, wird dies im Bundesanzeiger oder in anderer geeigneter Weise bekannt gegeben.
Ansprechpersonen sind:
Frau Dr. Michaela Girgenrath
Telefon: 02 28/38 21-17 75
E-Mail: michaela.girgenrath(at)dlr.de
Herr Dr. Ralph Schuster
Telefon: 02 28/38 21-12 33
E-Mail: ralph.schuster(at)dlr.de
Frau Sabrina Legies
Telefon: 02 28/38 21-12 12
E-Mail: sabrina.legies(at)dlr.de
Es wird empfohlen, zur Beratung mit dem Projektträger Kontakt aufzunehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich. Antragsskizzen für die kooperativen Forschungsprojekte (siehe Nummer 7.2.1) sind elektronisch beim E-Rare-Sekretariat für die gemeinsame Bekanntmachung, das bei der "French National Research Agency" in Paris angesiedelt ist, einzureichen.
Projektpartner, die beabsichtigen, im Rahmen dieser Bekanntmachung einen Antrag einzureichen, sind dazu angehalten, diesen Antrag vorab bis zum 1. Februar 2016 elektronisch zu registrieren. Weitere Informationen dazu finden sich im englischsprachigen Bekanntmachungstext (siehe http://www.e-rare.eu/).
Während die Projektskizzen eines Verbundprojektes von den Projektleiterinnen und Projektleitern aus den unterschiedlichen Ländern gemeinschaftlich über die Verbundkoordination eingereicht werden, erfolgt die Förderung der erfolgreichen Verbünde getrennt nach Teilprojekten durch die jeweilige Förderorganisation, bei der die Mittel beantragt werden. Es wird daher dringend empfohlen, vor Antragstellung mit den jeweiligen nationalen Förderorganisationen Kontakt aufzunehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich. Der Einschluss eines Verbundpartners, der nach nationalen/regionalen Bestimmungen nicht antragsberechtigt ist, kann zum Ausschluss des gesamten Verbundantrags ohne fachliche Begutachtung führen.
7.2 Zweistufiges Verfahren
Das Förderverfahren ist zweistufig angelegt.
7.2.1 Vorlage und Auswahl von Projektskizzen
In der ersten Verfahrensstufe sind dem E-Rare-Sekretariat für die gemeinsame Bekanntmachung bis spätestens 3. März 2016 zunächst Projektskizzen in Abstimmung mit dem vorgesehenen Verbundkoordinator/der vorgesehenen Verbundkoordinatorin in schriftlicher und/oder elektronischer Form vorzulegen.
Projektskizzen, die nach dem oben angegebenen Zeitpunkt eingehen, können möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden. Die Projektskizzen sollen alle notwendigen Informationen enthalten, um dem Kreis begutachtender Personen eine abschließende fachliche Stellungnahme zu erlauben. Sie ist anhand des dafür vorgesehenen Musters zu erstellen. Muster sind auf der E-Rare-Internetseite erhältlich (http://www.erare.eu/joint-call/e-rare-3-call-proposals-2016-jtc-2016-clinical-research-new-therapeutic-uses-already).
Mit Blick auf das internationale Begutachtungsverfahren wird die Einreichung der Projektskizzen in englischer Sprache empfohlen.
Projektskizzen, die den formalen und inhaltlichen Vorgaben nicht entsprechen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden.
Die Einreichung erfolgt elektronisch über das Internet-Portal https://www.pt-it.de/ptoutline/application/erare16. Im Portal ist die Projektskizze im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird hier aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert. Vorhabenübersicht und die hochgeladene Projektskizze werden gemeinsam begutachtet. Bei verspäteter Einreichung wird dringend die vorherige Kontaktaufnahme mit dem zuständigen Projektträger empfohlen. Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax ist nicht möglich.
Der Skizze ist ein Anschreiben/Vorblatt zur Einreichung beizulegen, auf dem Vertreter aller Projektpartner (in der Regel die Projektleiterinnen bzw. Projektleiter) mittels rechtsverbindlicher Unterschrift die Kenntnisnahme sowie die Richtigkeit der in der Skizze gemachten Angaben bestätigen.
Die eingegangenen Projektskizzen werden unter Beteiligung eines externen Begutachtungsgremiums nach folgenden Kriterien bewertet:
- Exzellenz
- Klarheit und Relevanz der Ziele sowie der Hypothese(n), die der Studie zugrunde liegen;
- Stichhaltigkeit der vorgelegten Evidenz bezüglich des medizinischen Bedarfs und der Studienfragestellung;
- Innovation und Relevanz der Studie im Hinblick auf die mögliche Bedeutung für die klinische Anwendung und das Gesundheitswesen;
- Kompetenz und Erfahrung der beteiligten Forschungspartner (bisherige Arbeiten in dem Feld, technisches Fachwissen) und Komplementarität innerhalb des Konsortiums.
- Bedeutung der Ergebnisse
- Mehrwert der grenzüberschreitenden Zusammenarbeit: Zusammenführung eines ausreichend großen Patientenkollektivs bzw. einer ausreichenden Menge biologischen Materials, Harmonisierung von Daten, gemeinsame Nutzung von Ressourcen wie Datenbanken, Krankheitsmodellen, Diagnoseinstrumenten und von Know-how bzw. innovativen Technologien, etc.;
- Potenzial der erwarteten Ergebnisse für die gewerbliche Nutzung, für die klinische Nutzung und für andere sozioökonomische oder gesundheitsrelevante Fragestellungen;
- Effektivität der vorgeschlagenen Maßnahmen zur Verwertung und Verbreitung der Projektergebnisse (einschließlich „Freedom to operate“-Analyse und Management von Urheberrechten), zur Vermittlung der Inhalte des Projektes und, falls relevant, zur Verwaltung von Forschungsdaten;
- Beteiligung/Einbeziehung von Industrie und Patientenorganisationen (falls vorhanden).
- Qualität und Effizienz der Umsetzung
- Angemessenheit, Kohärenz und Durchführbarkeit des Studiendesigns, um die Hypothese(n) zu überprüfen und den medizinischen Bedarf abzudecken;
- Kohärenz und Effizienz des Arbeitsplans, einschließlich der Angemessenheit der Zuordnung von Aufgaben, Ressourcen und des Zeitrahmens;
- Angemessenheit der infrastrukturellen Unterstützung der klinischen Studie sowie nachgewiesene Machbarkeit der Patientenrekrutierung und der fortlaufenden Patienteninklusion innerhalb der Studie;
- Angemessenheit der Managementstrukturen und -verfahren, einschließlich Risiko- und Innovationsmanagement;
- Budget und Kosteneffektivität des Projekts (sinnvolle Verteilung der Ressourcen im Verhältnis zu den Aktivitäten, den Verantwortlichkeiten der Projektpartner und zum Zeitrahmen);
- Beschreibung der möglichen Risiken und diesbezüglicher Strategien, einschließlich der Beteiligung eines unabhängigen Gremiums für die Datenüberwachung und Sicherheit der Studie sowie dessen Geschäftsordnung.
- Wissenschaftlich-klinische Qualität des Studiendesigns
- Ausreichende Evidenz für die Durchführung einer Phase 1/Phase 2 klinischen Studie zum jetzigen Zeitpunkt einschließlich Angaben zu anderen klinischen Studien, die eine vergleichbare Fragestellung bearbeiten (falls vorhanden), sowie ausreichende Dokumentation der klinischen Sicherheit des Arzneimittels;
- Einhaltung der regulatorischen Anforderungen und angemessene Berücksichtigung von ELSA-Aspekten (ethische, rechtliche und soziale Aspekte);
- Relevanz und Angemessenheit der Ergebnismaßgrößen/Endpunkte im Hinblick auf die Gesamtziele der Studie;
- Angemessenheit der Ziel- und Studienpopulation sowie der Kontrollen und/oder Vergleichsgrößen;
- Angemessenheit der Prüfung der möglichen klinischen und epidemiologischen Auswirkungen der Studienergebnisse.
- Qualität der statistischen Methodik des Studiendesigns
- Angemessenheit der Randomisierungs-Kriterien (falls zutreffend);
- Angemessenheit der Annahmen, die den Berechnungen zum Stichprobenumfang zugrunde liegen und die durch Publikationen belegt sind;
- Angemessenheit der vorgeschlagenen Strategie für die statistische und biostatistische Analyse;
- Auswirkung fehlender Therapietreue und fehlender Werte auf die Stichprobengröße.
Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt. Das Auswahlergebnis wird den Interessenten schriftlich mitgeteilt.
Es besteht kein Rechtsanspruch auf Rückgabe einer eingereichten Projektskizze und eventuell weiterer vorgelegter Unterlagen, die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereicht wurden.
7.2 Vorlage förmlicher Förderanträge und Entscheidungsverfahren
In der zweiten Verfahrensstufe werden die Verfasser der positiv bewerteten Projektskizzen unter Angabe eines Termins aufgefordert, einen förmlichen Förderantrag (Vorhabenbeschreibung und Formantrag) vorzulegen. Die Förderanträge sind in Abstimmung mit dem vorgesehenen Verbundkoordinator vorzulegen.
Die vorgelegten förmlichen Förderanträge werden unter Hinzuziehung eines externen Begutachtungsgremiums bewertet.
Vordrucke für Förderanträge, Richtlinien, Merkblätter, Hinweise und Nebenbestimmungen können unter der Internetadresse https://foerderportal.bund.de/easyonline/ abgerufen oder unmittelbar beim Projektträger angefordert werden. Zur Erstellung förmlicher Förderanträge ist das elektronische Antragssystem „easy-online“ zu nutzen (https://foerderportal.bund.de/easyonline/)
Mit den förmlichen Förderanträgen sind u. a. folgende die Projektskizze ergänzende Informationen vorzulegen:
- detaillierter Finanzplan des Vorhabens;
- ausführlicher Verwertungsplan;
- Darstellung der Notwendigkeit der Zuwendung;
- detaillierter Arbeitsplan inklusive vorhabenbezogener Ressourcenplanung und Meilensteinplanung.
Eventuelle Auflagen aus der ersten Stufe sind dabei zu berücksichtigen. Genaue Anforderungen an die förmlichen Förderanträge werden bei Aufforderung zur Vorlage eines förmlichen Förderantrages mitgeteilt.
Die eingegangenen Anträge werden nach folgenden Kriterien bewertet und geprüft:
- Zuwendungsfähigkeit der beantragten Mittel;
- Notwendigkeit und Angemessenheit der beantragten Mittel;
- Nachvollziehbarkeit der Erläuterungen zum Finanzierungsplan;
- Qualität und Aussagekraft des Verwertungsplans, auch hinsichtlich der förderpolitischen Zielsetzungen dieser Fördermaßnahme;
- Umsetzung eventueller Auflagen aus der ersten Stufe und Einhaltung des dort zur Förderung empfohlenen Finanzrahmens.
Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung wird nach abschließender Antragsprüfung über eine Förderung entschieden.
7.3 Zu beachtende Vorschriften:
Für die Bewilligung, Auszahlung und Abrechnung der Zuwendung sowie für den Nachweis und die Prüfung der Verwendung und die gegebenenfalls erforderliche Aufhebung des Zuwendungsbescheides und die Rückforderung der gewährten Zuwendung gelten die Verwaltungsvorschriften zu § 44 BHO sowie die §§ 48 bis 49a des Verwaltungsverfahrensgesetzes soweit nicht in dieser Förderrichtlinie Abweichungen zugelassen wurden.
8 Inkrafttreten
Diese Richtlinie tritt am Tag ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.
Berlin, den 22. Dezember 2015
Bundesministerium für Bildung und Forschung
Im Auftrag
Dr. R. Loskill
