E-Rare-Verbund: Wiederverwendung von Hydroxychloroquin zur Behandlung von Erkrankungen mit Störung der Surfactantfunktion; Monitoring und Projektmanagement

Kindliche interstitielle Lungenerkrankungen (chILD) gehören zu einer großen Gruppe von Lungenkrankheiten, unter denen die Erkrankungen mit Störung der Surfactantfunktion wichtig sind, weil sie weithin bekannt sind und zu chronischen Krankheiten mit hoher Morbidität und manchmal Sterblichkeit führen. Prominente Vertreter sind Surfactant Protein C - Mangel und ABCA3 - Mangel. Das primäre Ziel dieses Projekts ist es zu untersuchen, ob die Initiierung oder der Entzug einer Hydroxychloroquin-Behandlung hilft die Oxygenierung im Vergleich zu Placebo-Behandlung in einer Gruppe von 60 gut definierten Patienten mit Erkrankungen mit Störung der Surfactantfunktion zu verbessern. Die Universitätsmedizin Mainz wird die Bereiche Studienkoordination, Qualitätssicherung mit Klinischen Monitoring, Safety Management und statistische Auswertung verantworten.