Wiederverwendung von Hydroxychloroquin zur Behandlung von Erkrankungen mit Störung der Surfactantfunction; Studienkoordination

Kindliche interstitielle Lungenerkrankungen (chILD) gehören zu einer großen Gruppe von Lungenkrankheiten, unter denen die Erkrankungen mit Störung der Surfactantfunktion wichtig sind, weil sie weithin bekannt sind und zu chronischen Krankheiten mit hoher Morbidität und manchmal Sterblichkeit führen. Prominente Vertreter sind Surfactant Protein C - Mangel und ABCA3 - Mangel. Leider gibt es keine bewährten Therapien die über Sauerstoffversorgung, Ernährungsunterstützung und Immunisierung hinausgehen. Allerdings sind fast alle Patienten experimentell / off-label mit Hydroxychloroquin (HCQ) behandelt, ein Medikament das in der Regel für Malaria-Behandlung verwendet wird. Jenseits vom anekdotischen Erfolg sind keine Daten verfügbar, ob diese Therapie hilft oder nicht. Das primäre Ziel dieses Projekts ist es zu untersuchen, ob die Initiierung oder der Entzug einer Hydroxychloroquin-Behandlung hilft die Oxygenierung im Vergleich zu Placebo-Behandlung in einer Gruppe von 60 gut definierten Patienten mit Erkrankungen mit Störung der Surfactantfunktion zu verbessern.