E-Rare Verbund: Pharmakologischer Screen nach Wirkstoffen zur Behandlung von zerebralen kavernösen Malformationen (CCMCURE), Partner1, Potsdam

Gegenwärtig sind pharmakologischen Ansätze zur Prävention oder Behandlung von zerebralen kavernösen Malformationen (CCM) noch nicht verfügbar. Ein pharmakologischer Ansatz zur Behandlung dieser Gruppe von Erkrankungen wäre jedoch sehr wünschenswert, insbesondere für Patienten mit Läsionen im Bereich des Hirnstammes oder des Rückenmarkes, da solche Läsionen für die Neurochirurgie nicht zugänglich sind, was zu schweren Leiden oder sogar zum Tode des Patienten führen kann. Ziel dieses Konsortiums ist daher die Suche nach Wirkstoffen, welche die Ausbildung von zerebralen kavernösen Malformationen unterdrücken. Das transnationale Konsortium besteht aus Kollaborationsgruppen mit komplementären Tiermodellen. Die kanadischen Partner werden die größte Anzahl an Wirkstoffen im Tiermodell C. elegans umsetzen können. Die deutschen Partner werden den Zebrafischembryo einsetzen, um Wirkstoffe zu finden, welche kardiovaskuläre Defekte unterdrücken. Die französischen Kollaborationspartner werden schließlich die aussichtsreichsten Wirkstoffe in präklinischen Studien im Tiermodell Maus austesten. In diesem Tiermodel sollen auch mögliche Therapieansätze für die Anwendung von Wirkstoffen im Patienten ausgetestet werden. Dieser Screen wird vielleicht als ein erster proof-of-principle zeigen können, dass pharmakologische Ansätze zur Behandlung von CCM Erkrankungen möglich sind.