ERA-CVD, transnationaler Verbund VARIATION - Teilprojekt UK Hamburg-Eppendorf: Neue RNA Therapien zur Behandlung von durch LMNA Mutationen verursachte "Kardiomyopathien"

Die Standardtherapie von Herzversagen bei Patienten mit einer Mutation des Lamin A/C Gens (LMNA) mit RNA ist meist wirkungslos. Ziel dieses Projekts ist die Entwicklung einer molekularen Therapie. Hierbei sollen durch ein innovatives Verfahren die mutierten Allele deaktiviert werden. Im Gegensatz zum aktuellen therapeutischen Ansatz der spezifische Allele deaktiviert, ist es das Ziel, durch die Konzentration neu entwickelter as-siRNAs auf häufig auftretende Varianten des LMNA Gens, die Deaktivierung eines Großteils der mutierten Allele zu ermöglichen.