JPND Verbundprojekt ModelPolyQ: Weiterentwickelte Modelle für die Polyglutaminerkrankungen Morbus Huntington, Spinocerebelläre Ataxie Typ 3 und Spinocerebelläre Ataxie Typ 7

Polyglutaminerkrankungen gehören zu den Neurodegenerativen Erkrankungen. Es handelt sich um eine Gruppe von neun erblichen Erkrankungen, deren Krankheitsursachen genetisch bedingt sind. Zu dieser Gruppe gehören beispielsweise Morbus Huntington (HD), Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 (SCA3) und Spinozerebelläre Ataxie Typ 7 (SCA7). Trotz wichtiger Fortschritte bei der Erforschung der Krankheitsmechanismen fehlen nach wie vor wirksame Therapien für Patientinnen und Patienten. Um diese zu entwickeln, werden innovative Modellsysteme für Polyglutaminerkrankungen benötigt. Der transnationale Forschungsverbund ModelPolyQ will solche Modelle herstellen und für den Forschungsbetrieb nutzbar machen. Die Forscherinnen und Forscher setzen dabei neben induzierten pluripotenten Stammzellen auch auf Maus- und Rattenmodelle. Innerhalb des Verbundes entwickelt die Universität Tübingen ein Rattenmodell für SCA3. Dieses Rattenmodell soll dabei helfen, die Krankheitsursachen von Polyglutaminerkrankungen, insbesondere von SCA3, noch besser zu erforschen. Bereits verfügbare Ratten- und Mausmodelle werden im Zuge der Arbeiten überprüft und weiter charakterisiert. Außerdem soll die Phänotypisierung von transgenen Nagermodellen für Polyglutaminerkrankungen standardisiert werden. Hierdurch lassen sich unterschiedliche Tier- und Zellmodelle besser miteinander vergleichen und im Hinblick auf Ihre Nutzbarkeit beurteilen.