TRANSCAN VI - LIQUIDHOPE: Tumor-Monitoring und Personalisierte Medizin von Neuroblastom-Patienten durch die Analyse von "Liquid Biopsies"

Das Neuroblastom, ein embryonaler Tumor, ist ursächlich für 11% aller krebsbedingten Todesfälle im Kindesalter. Seine heterogene Tumorbiologie bedingt eine klinische Variabilität, die von spontaner Regression bis hin zu rascher metastasierender Progression reicht. Die Langzeit-Überlebenswahrscheinlichkeit einer Hochrisiko-Neuroblastom-Erkrankung ist nach wie vor trotz erheblicher internationaler Bemühungen zur Verbesserung der Behandlung in den letzten Jahrzehnten gering. Das Gesamtüberleben beträgt <40% nach der Erstlinienbehandlung und <10% nach einem Rückfall. Durch die Analyse von flüssigen Biopsien ("Liquid Biopsies") könnte die klinische Versorgung von Kindern mit einem Hochrisiko-Neuroblastom revolutioniert werden, indem Krankheitsaktivität und genetisches Profil der Erkrankung laufend unter Behandlung und Nachsorge gemessen und charakterisiert werden. Blut- und Knochenmarkproben sind hierfür eine weniger invasive Quelle als chirurgisch gewonnene Biopsien. Das LIQUIDHOPE-Konsortium vereint international anerkannte Experten auf dem Gebiet der Neuroblastom-Forschung und Bioinformatik mit führenden pädiatrischen Onkologen, um diesen sich abzeichnenden Paradigmenwechsel klinisch wie wissenschaftlich zu vollziehen. LIQUIDHOPE zielt darauf ab, den Transfer von "Liquid Biopsies" in die Klinik zu verwirklichen, um (1) Ansprechen auf Therapie, (2) Messung der minimalen Residualerkrankung (MRD) und (3) Identifizierung neuer Targets für zielgerichtete Therapieansätze zu verbessern und zudem die beste Marker-/Analyse-Methode oder Kombination hieraus zu bestimmen. Das vorliegende Vorhaben setzt sich die Ziele, (1) LIQUIDHOPE zu koordinieren, (2) die Bedeutung der qualitativen und quantitativen Messung von Metaboliten und zirkulären RNAs (circRNAs) in Blut und Knochenmark für das Monitoring der Krankheitsaktivität zu definieren und (3) die Translation der Ergebnisse in die klinische Anwendung maßgeblich voranzubringen.