TreatPolyQ - Allel-spezifische Reduzierung der mutierten Polyglutamin-Proteine zur Behandlung der Huntington-Krankheit, spinozerebellären Ataxie Typ 3 und spinozerebellären Ataxie Typ 7

Polyglutaminerkrankungen sind erbliche Erkrankungen, die durch den gleichen genetischen Defekt (Mutation) in unterschiedlichen Genen verursacht werden. Bei dieser Mutation kommt es zu einer Verlängerung einer sich wiederholenden Sequenz im jeweiligen Gen, der DNA-Sequenz C-A-G. Dies führt dazu, dass Proteine mit einer verlängerten Polyglutaminkette gebildet werden, was zur Krankheitsentstehung führt. Für diese tödlichen Erkrankungen, die zu schweren Symptomen wie Bewegungsstörungen oder geistigem Abbau führen, gibt es derzeit keine Heilung.