WilsonMed - Multimolekulares Targeting der Kupferüberladung bei Morbus Wilson - neue Therapien im Tiermodell

Die Wilson Erkrankung (WD), auch bekannt als Kupferspeicherkrankheit, gehört zu den Seltenen Erkrankungen. Bei Betroffenen ist, auf Grund genetischer Veränderungen, ein Protein in Zellen defekt, welches normalerweise dafür sorgt, dass überschüssiges Kupfer aus Zellen transportiert und vom Körper ausgeschieden wird. Dieser Defekt führt dazu, dass sich Kuper in verschiedenen Organen anreichert, insbesondere in der Leber und dem Gehirn. Unbehandelt führt die Erkrankung oft zum Tod. Derzeit basiert die Therapie auf der lebenslangen täglichen Einnahme von Substanzen, die vorwiegend überschüssiges Kupfer binden, das dann ausgeschieden werden kann. Diese ist jedoch mit zum Teil schweren Nebenwirkungen verbunden. Eine ursächliche Behandlung zur Heilung existiert derzeit nicht. Ziel des internationalen Verbundes WilsonMed ist es daher, neuartige Behandlungsoptionen zu evaluieren und in präklinischen Modellen zu untersuchen, sowie neue prädiktive Biomarker zu bewerten. Betroffene sollen darüber hinaus über neuartige Forschungsergebnisse umfassend informiert werden. In dem vorliegenden Vorhaben werden neue Therapieoptionen in Zell- und Tiermodellen untersucht. Dies beinhaltet die Suche nach neuen Substanzen, die Kupfer binden, als auch neue therapeutische Ansatzpunkte. Dadurch sollen neue Therapiekonzepte entstehen und somit die Behandlung von Patientinnen und Patienten verbessert werden.