Maternal vererbtes Leigh-Syndrom (MILS) ist eine seltene genetisch bedingte neurologische Erkrankung von Kindern, die auf eine Störung des mitochondrialen Stoffwechsels zurückgeht. MILS wird typischerweise durch Mutationen im mitochondrialen DNA-Gen MT-ATP6 verursacht, das für die ATP-erzeugende Untereinheit im mitochondrialen Komplex V kodiert. Derzeit gibt es keine Heilung oder wirksame Behandlungen gegen diese schwere Erkrankung, die zur Degeneration und zum Absterben von Hirnregionen führt. Einer der Aspekte, der die Suche nach neuen Therapien behindert, ist der Mangel an effektiven Krankheitsmodellen für MILS. Um solche Modelle zu entwickeln, wird CureMILS insbesondere auf die Technologie der zellulären Reprogrammierung setzen. Diese erlaubt es, neuronale Zellen aus patienteneigenen Hautzellen zu erzeugen. Mit diesen sollen in einem Repurposing-Hochdurchsatz-Screening-Ansatz marktzugelassene Wirkstoffkandaten identifiziert werden, die den mitochondrialen Stoffwechsel normalisieren. Daraus resultierende Hits werden umfangreich validiert werden.
CureMILS- Zelluläre Reprogrammierungs-basierte Strategie zur Neupositionierung von Arzneimitteln bei Patienten mit Maternal vererbtem Leigh-Syndrom (MILS) - Teilprojekt MILS-NPC Hochdurchsatzscreening von Repurposing-Wirkstoffkandidaten
Laufzeit:
01.06.2021
- 31.12.2024
Förderkennzeichen: 01GM2002B
Koordinator: Fraunhofer-Institut für Translationale Medizin und Pharmakologie (ITMP)
Verbund:
E-RARE Verbund: CureMILS
Quelle:
Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF)
Redaktion:
DLR Projektträger
Länder / Organisationen:
Australien
Finnland
Italien
Luxemburg
Niederlande
Polen
Themen:
Förderung
Lebenswissenschaften