Polyglutaminerkrankungen sind erbliche Erkrankungen, die durch den gleichen genetischen Defekt (Mutation) in unterschiedlichen Genen verursacht werden. Bei dieser Mutation kommt es zu einer Verlängerung einer sich wiederholenden Sequenz im jeweiligen Gen, der DNA-Sequenz C-A-G. Dies führt dazu, dass Proteine mit einer verlängerten Polyglutaminkette gebildet werden, was zur Krankheitsentstehung führt. Für diese tödlichen Erkrankungen, die zu schweren Symptomen wie Bewegungsstörungen oder geistigem Abbau führen, gibt es derzeit keine Heilung.
TreatPolyQ - Allel-spezifische Reduzierung der mutierten Polyglutamin-Proteine zur Behandlung der Huntington-Krankheit, spinozerebellären Ataxie Typ 3 und spinozerebellären Ataxie Typ 7
Laufzeit:
01.11.2018
- 31.10.2022
Förderkennzeichen: 01GM1804
Koordinator: Ruhr-Universität Bochum - Medizinische Fakultät und Klinikum - Humangenetik
Verbund:
TreatPolyQ - Allel spezifische Reduzierung der mutierten Polyglutamin-Proteine zur Behandlung der Huntington-Krankheit
Quelle:
Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF)
Redaktion:
DLR Projektträger
Länder / Organisationen:
Kanada
Schweiz
Frankreich
Polen
Themen:
Förderung
Lebenswissenschaften