Mit Gentests lassen sich heute in vielen Fällen, die genetischen Ursachen von Herzerkrankungen, wie Herzmuskelschwäche, Herzrhythmusstörungen und Herzfehlbildungen, erkennen. Über neuartige Ansätze mit der sogenannten Gen-Schere können die zugrundeliegenden genetischen Defekte im Labor korrigiert und damit die Herzfunktion wieder hergestellt werden. Im Gegensatz zu klassischen Arzneistoffen verspricht der Einsatz der Gen-Schere eine endgültige Reparatur des zugrunde liegenden Defekts.
Um den Gen-Scheren-Ansatz zur Behandlung von Herzerkrankungen auch in der Klinik anwenden zu können, fördert die Leducq Foundation ein transatlantisches Exzellenznetzwerk „Editing the Faillure Heart“ an der Universitätsmedizin Göttingen (UMG). Koordiniert wird das internationale Netzwerk von Prof. Dr. Wolfram-Hubertus Zimmermann, Direktor des Instituts für Pharmakologie und Toxikologie. Der Zusammenschluss von international führenden Gruppen im Bereich der Genom-Editierung sowie Modellierung von Herzerkrankungen aus Göttingen, Großbritannien, den Niederlanden und den USA erhält 6,5 Millionen US-Dollar (5,9 Millionen Euro) über fünf Jahre, um den Weg bis in die klinische Anwendung vorzubereiten. Die Förderung durch die Leducq Foundation startet am 1. Januar 2021.
Das Forschungsvorhaben reicht von der Identifizierung mittels Gen-Scheren-Technologie korrigierbarer Mutationen über die Entwicklung neuer „Werkzeuge“ für die Genom-Editierung sowie präklinischer Tests von Sicherheit und Wirksamkeit bis hin zur konkreten Planung klinischer Studien. Das Netzwerk hat seine Verbundtätigkeit bereits aufgenommen.
In dem internationalen Konsortium arbeiten Grundlagen-, Translations- und klinische Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler zusammen. Das Forschungsnetzwerk bündelt Expertisen in der Identifizierung und Definition der Rolle genetischer Mutationen für Herzerkrankungen, der Entwicklung von Werkzeugen für die Genom-Editierung und Gentransfer, der präklinischen Testung von Gen-Scheren-Ansätzen an im Labor gezüchtetem menschlichen Herzgewebe sowie in für die klinische Anwendung zentral wichtigen Tiermodellen. Aus dem Göttingen Campus ist neben der Universitätsmedizin Göttingen das Deutsche Primatenzentrum (DPZ) – Leibniz-Institut für Primatenforschung beteiligt.
Zum Nachlesen
- Universitätsmedizin Göttingen (02.07.2020): Herzreparatur mit der Genschere
