Gefördert werden sollen transnationale, kooperative und interdisziplinäre Forschungsprojekte mit klinischer Relevanz, von denen ein Beitrag für die präklinische Entwicklung von effektiven Therapien für seltene Erkrankungen erwartet werden kann. Es können Vorhaben gefördert werden, die sich auf eine Gruppe seltener Erkrankungen oder auf eine einzelne seltene Erkrankung konzentrieren, wenn es keine nachvollziehbaren Gründe für den Nutzen einer Gruppierung gibt. Beim Fokus auf einer einzelnen seltenen Erkrankung müssen die Antragsteller klar beschreiben, warum die Arbeit an einer Gruppe seltener Erkrankungen nicht geeignet ist. Die Übertragbarkeit in die klinische Anwendung sollte im Mittelpunkt des Projekts stehen und die Antragsteller sollten nachweisen, dass sie Zugang zu einschlägigem wissenschaftlichem oder regulatorischem Fachwissen haben.
Forschungsanträge müssen mindestens zwei der folgenden Themengebiete abdecken:
- Entwicklung neuartiger Therapien in einem präklinischen Setting durch Studien an Zell-, Organoid- und Tiermodellen der Erkrankung und/oder Verwendung von In-silico-Modellen oder künstlicher Intelligenz, um die Erfolgsquote in der präklinischen Phase zu erhöhen;
- Entwicklung von prädiktiven und pharmakodynamischen Biomarkern, die mit der Wirksamkeit der Therapie in einem präklinischen Setting korrelieren und als Surrogat-Endpunkte für klinische Studien dienen könnten;
- Replikation von präklinischen Studien in einem unabhängigen Labor, um die Validität von explorativen Ergebnissen zu erhöhen;
- präklinische Proof-of-Concept-Studien zum Nachweis der pharmakologischen Aktivität in vitro und in vivo, der Pharmakokinetik und Pharmakodynamik des Prüfpräparats (das heißt niedermolekulare Wirkstoffe und Biologika), erste toxikologische und Sicherheitsdaten sowie Studien zur Vorbereitung auf die Genehmigung zur Durchführung klinischer Studien, die den behördlichen Anforderungen entsprechen.
Antragsberechtigt sind staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Einrichtungen der Gesundheitsversorgung (wie zum Beispiel Krankenhäuser, Rehabilitationskliniken), gegebenenfalls auch mit dem Status eines Unternehmens der gewerblichen Wirtschaft, Patientenorganisationen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft. Es werden nur transnationale Verbünde gefördert. In die Verbünde müssen alle zur Bearbeitung erforderlichen Partner aus Wissenschaft und Praxis einbezogen werden. Dazu gehören auch Betroffene oder ihre Vertretungen. Die Einbeziehung von Firmen und insbesondere kleinen und mittleren Unternehmen wird befürwortet, wenn diese zu einem beschleunigten Transfer der Ergebnisse beitragen können. Von den Partnern eines Verbunds ist ein Koordinator zu benennen.
Mehrere nationale und regionale Förderorganisationen beteiligen sich an der gemeinsamen transnationalen Bekanntmachung 2025 von ERDERA. Die Fördermaßnahme wird zeitgleich durch Förderorganisationen in Belgien, Bulgarien, Dänemark, Deutschland, Estland, Frankreich, Island, Irland, Israel, Italien, Kanada, Lettland, Litauen, Luxemburg, Niederlande, Norwegen, Österreich, Polen, Portugal, Schweden, Schweiz, Slowakei, Slowenien, Spanien, Tschechien Türkei, Ungarn und Zypern.
Mit der Abwicklung der Fördermaßnahme hat das BMBF derzeit DLR Projektträger (DLR PT) beauftragt. Das Förderverfahren ist dreistufig angelegt. Zuerst wird ein zweistufiges internationales Begutachtungsverfahren durchgeführt. Die deutschen Projektpartner der ausgewählten transnationalen Konsortien werden dann in einer dritten Stufe zum Einreichen förmlicher Förderanträge aufgefordert. In der ersten Verfahrensstufe sind dem ERDERA JTC 2025 Sekretariat, das beim DLR Projektträger angesiedelt ist, bis spätestens 13. Februar 2025, 14 Uhr (CET) zunächst Projektskizzen in elektronischer Form vorzulegen.
